Conceptions d’étude pour projets de RMO

Étude descriptive

Les études descriptives sont utilisées lorsqu’on veut décrire la mise en œuvre d’interventions liées à la santé et tout problème ou obstacle dans ce contexte. Selon ce qu’on connait du sujet de l’étude, différents modèles d’étude peuvent être utilisés pour répondre aux questions de recherche. Si le sujet est nouveau et qu’aucune connaissance préalable n’existe, il est préférable de mener une étude exploratoire en utilisant des méthodes qualitatives. Les résultats de cette étude qualitative peuvent être utilisés pour développer des recherches ultérieures, en utilisant des méthodes quantitatives, pour mesurer dans quelle mesure ces problèmes se produisent. Une étude descriptive peut également commencer par des méthodes quantitatives (par exemple, un questionnaire) pour quantifier l’obstacle à l’intervention suivie de méthodes qualitatives pour décrire le contexte où les problèmes de mise en œuvre existent. Plus de détails sur ces méthodes sont fournis plus loin dans ce module.

La plupart des enquêtes utilisées dans les études descriptives utilisent une conception transversale, qui est relativement simple et peu coûteux, utile pour étudier des contextes comportant de nombreuses variables à prendre en considération. Les données provenant d’enquêtes transversales répétées fournissent des indicateurs utiles de tendances, en supposant que les échantillons soient représentatifs, indépendants et aléatoires, et les définitions normalisées. Chaque enquête doit avoir un objectif clair. Pour être valides, les enquêtes nécessitent des questionnaires bien conçus, un échantillon approprié de taille suffisante, une méthode d’échantillonnage scientifique et un bon taux de réponse.

Étude Analytique

Les études analytiques examinent et établissent une relation causale entre les variables indépendantes et dépendantes à l’étude. Traditionnellement, les études de cohortes ou de cas-témoins sont utilisées pour des études de non-intervention, afin d’établir une relation causale probable. Toutefois, la conception d’étude de cohorte est plus couramment utilisée pour la RMO.

Dans une étude de cohorte, le chercheur recrute un groupe de personnes – qui ne souffrent pas d’une maladie donnée, par exemple – et qui sont classées en sous- groupes en fonction de leur exposition. Les sous-groupes sont ensuite suivis pour voir le développement ultérieur de conditions spécifiques, tels que des problèmes de santé particuliers. L’étude en cohorte peut être utilisée pour mesurer au fil du temps des résultats typiquement liés à la RMO (acceptabilité, adoption, pertinence, faisabilité, fidélité à la mise œuvre des interventions, coûts de mise en œuvre et rentabilité, déterminants de couverture de soins, approche durable / maintenance). Cette approche produit des données individuelles de haute qualité, permettant aux chercheurs d’examiner s’il y a une association entre de meilleurs résultats de mise en œuvre et différentes expositions au niveau individuel, en considérant le calendrier et la direction de chacun des effets¹. Une étude en cohorte peut également être utilisée pour évaluer la prise en charge et la rétention des patients dans des services spécifiques, en particulier pour les maladies chroniques comme celles impliquant la poursuite de la thérapie antirétrovirale (ARV) chez les personnes vivant avec le VIH ou l’adhésion au traitement chez les personnes atteintes de tuberculose multi- résistante (TB-MR).

Les études analytiques peuvent avoir une conception d’étude transversale. Cependant, de telles conceptions d’étude ne peuvent pas établir de relations de cause à effet entre les variables dépendantes et indépendantes, parce que la mesure des deux variables est effectuée simultanément.

La recherche expérimentale est le seul type de recherche qui puisse établir une relation de cause à effet. L’étude d’essai contrôlé randomisé (ECR) en particulier, est reconnue pour établir des relations causales en raison de sa capacité à contrôler les variables parasites (en anglais confounder), et pour s’assurer que la seule différence entre les différents volets d’étude soit l’intervention en question. Dans une étude expérimentale, le chercheur s’intéresse à l’effet d’une variable indépendante (également connue sous le nom de variable expérimentale ou de traitement) sur une ou plusieurs variables dépendantes (également connues sous le nom de variables de critère ou de résultat). En fait, le chercheur change la variable indépendante et mesure la variable dépendante. Il y a habituellement deux groupes de participants dans la recherche expérimentale : le groupe expérimental, qui reçoit une intervention (par exemple, un cours dispensé par une nouvelle méthode d’enseignement, un nouveau médicament), et le groupe témoin, qui ne reçoit aucune intervention (par exemple, un cours enseigné par l’ancienne méthode, un placebo). Parfois, un groupe de comparaison est également utilisé en plus ou à la place d’un groupe de contrôle. Le groupe de comparaison reçoit un traitement différent du groupe expérimental. Les groupes de contrôle et / ou de comparaison sont essentiels dans la recherche expérimentale car ils permettent au chercheur de déterminer si l’intervention a eu un effet ou si une certaine intervention était plus efficace qu’une autre.

Différents types d’études expérimentales sont présentées ci-dessous :

Essai contrôlé randomisé (ECR)

C’est la référence absolue pour les études d’efficacité dans les essais cliniques. La RMO en revanche met davantage l’accent sur la généralisation des résultats dans différents contextes plutôt que sur l’efficacité d’une intervention donnée. Pour cette raison, l’ECR n’est pas un modèle d’étude couramment utilisé en RMO. Dans un ECR, les participants doivent être assignés au hasard aux groupes de traitement et de contrôle pour s’assurer que tous les groupes soient homogènes avant que l’intervention ne soit appliquée, et que l’intervention soit la seule différence entre les groupes. La randomisation est utilisée pour assurer la validité interne.

Quasi-expérimental

Ce type d’étude est similaire à un ECR mais n’a pas la caractéristique fondamentale d’assignation aléatoire. Ce type d’étude est fréquemment utilisé lorsqu’un ECR n’est pas faisable du point de vue logistique ou éthique. L’affectation au groupe de traitement utilise des critères autres que la randomisation, par exemple appariement par individu ou appariement par groupe de facteurs sociodémographiques. La conception quasi-expérimentale convient à la RMO en vertu du fait que la conception permette à des facteurs réels – tels que le coût, la faisabilité et les préoccupations politiques – de faire partie intégrante de l’étude.

Essais pragmatiques

Les essais pragmatiques évaluent les effets d’interventions dans les services de santé avec des contraintes humaines, financières et logistiques typiques de situations réelles. Le but de ce type d’étude est de mesurer l’efficacité sur le terrain (en anglais effectiveness) plutôt que l’efficacité clinique (en anglais efficacy) ^{2, 3}. Contrairement à une étude sur l’efficacité clinique, où les participants sont recrutés à partir d’une sous-population homogène (par exemple en fonction du sexe, l’âge, l’ethnie, etc.) et assignés au hasard aux volets de l’étude, la conception de l’essai pragmatique favorise des degrés plus élevés de variation parmi les participants. Les participants sont sélectionnés dans un contexte clinique ou démographique réel pour être représentatifs de la population. Pour améliorer la validité des essais pragmatiques, la randomisation est effectuée au niveau de l’établissement (randomisation en grappes) plutôt qu’au niveau individuel.

L’efficacité du traitement étant influencée par le degré d’acceptabilité de l’intervention pour les patients, un essai pragmatique mesure non seulement les résultats du traitement mais évalue également les mesures conçues pour en accroître l’efficacité. Par exemple, tandis que les patients des groupes contrôle et intervention reçoivent un traitement identique, le groupe d’intervention reçoit des mesures supplémentaires pour augmenter l’acceptation ou l’observance au traitement (par exemple, consultation, visite à domicile ou rappel par téléphone mobile).

Essai randomisé en grappes avec déploiement séquentiel aléatoire (en anglais stepped-wedge cluster randomized trial)

Il s’agit d’une variante de la conception d’essais randomisés en grappes dans laquelle les grappes sélectionnées sont réparties au hasard au moment où elles reçoivent l’intervention. Dans ce type d’étude, tous les groupes sont affectés à la fois dans les volets d’intervention et de contrôle (Figure 2). Les grappes peuvent être des zones géographiques, des cliniques ou d’autres types de structures⁴. L’avantage de ce type d’étude est que chaque grappe peut servir de contrôle pour elle-même. De plus, il résout certains problèmes éthiques comme par exemple la randomisation des patients dans une intervention jugée inférieure ou le retrait des patients d’une intervention jugée supérieure, qui sont considérés comme contraires à l’éthique.

Essai à conception adaptative

Cette variante de conception expérimentale anticipe des changements intentionnels dans la conception d’essai. L’essai à conception adaptative est caractérisé par l’idée que les données collectées seront utilisées pour prendre des décisions concernant l’essai pendant qu’il est en cours. L’objectif d’une conception adaptative est de maintenir la validité de l’étude tout en conservant la souplesse nécessaire pour identifier un traitement optimal. Les chercheurs peuvent modifier les procédures d’essai et les procédures statistiques. L’adaptation des procédures statistiques peut inclure la taille de l’échantillon, la randomisation, la conception d’étude, le suivi des données et le plan d’analyse. Les procédures d’essai typiques peuvent inclure les critères d’éligibilité, le plan de recrutement, la dose, la durée du traitement y compris l’arrêt précoce, le suivi, les critères d’arrêt de l’étude et les procédures de laboratoire ou diagnostiques^{5, 6}. La Figure 3 présente une description de la séquence adaptative des essais. Les changements dans les essais ultérieurs dépendent du résultat de l’essai précédent et / ou de certaines valeurs de paramètres.

D’un point de vue éthique, la conception adaptative est intéressante car les méthodes permettent au chercheur de détecter rapidement des différences dans les résultats et de simultanément mettre en place des changements au cours de l’essai. Cependant, cette flexibilité réduit la mesure de l’effet du traitement pour chaquegroupe.

Le Tableau 2 présente un résumé des études examinées dans ce module, en fonction du stade de l’intervention étudiée. Ce tableau a été adapté de Bowen et al. (2009)³ pour refléter les questions de RMO.